Ztalmy（加奈索酮）在欧盟获批用于治疗与CDKL5缺乏症相关的儿童及青少年癫痫发作

2022年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了名为Ztalmy（通用名ganaxolone）的口服混悬剂，成为首款在美国获批用于辅助治疗2至17岁CDKL5缺乏症相关癫痫发作患者的药物。这一重要突破性疗法随后在欧盟也获得了批准，同样适用于相同年龄段和适应症的患者。

值得注意的是，Ztalmy在欧盟的批准具有里程碑意义，因为它标志着该地区首个专门针对儿科群体治疗CDKL5缺乏症相关癫痫发作的疗法。这种罕见病于2004年被科学家首次鉴定，其特征为新生儿或婴儿期早期即出现频繁癫痫发作，并伴随严重的神经发育障碍。该病症由X染色体上的CDKL-5基因突变引起，该基因编码对于正常大脑发育和功能至关重要的蛋白质。

作为一款创新药物，Ztalmy属于口服小分子GABA-A受体调节剂类别，能够通过调节中枢神经系统中的γ-氨基丁酸A型受体来影响神经信号传递，从而帮助控制癫痫发作。此外，它是一种四氢孕酮的3β-甲基化合成类似物，而四氢孕酮是黄体酮的生理活性代谢产物，在人体内具有多种生理作用，包括对神经系统的调控作用。

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