医疗前沿_可愈有道

Ztalmy（加奈索酮）在欧盟获批用于治疗与CDKL5缺乏症相关的儿童及青少年癫痫发作

2022年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了名为Ztalmy（通用名ganaxolone）的口服混悬剂，成为首款在美国获批用于辅助治疗2至17岁CDKL5缺乏症相关癫痫发作患者的药物。这一重要突破性疗法随后在欧盟也获得了批准，同样适用于相同年龄段和适应症的患者。

2024年01月02日

Vanflyta（quizartinib）获美国FDA批准用于治疗FLT3-ITD阳性急性髓性白血病

第一三共公司于2023年7月20日宣布，其研发的第二代FLT3抑制剂Vanflyta（通用名quizartinib）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗新诊断且经FDA认可检测方法验证为FLT3-ITD阳性的急性髓性白血病（AML）成年患者。这一获批方案涵盖了与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导化疗联合使用，并在随后的阿糖胞苷巩固化疗后作为维持单药疗法。

2023年12月30日

Tibsovo：全球首例针对新靶点的靶向药物，获得IDH1基因突变胆管癌新适应症批准

2021年8月26日，FDA扩大了Tibsovo的适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，这是首个针对此类患者的靶向疗法。此前，Tibsovo已在2018年7月获批用于R/R IDH1突变的AML患者，2019年5月又获批用于因合并症无法使用强化化疗的75岁以上新诊断IDH1突变的AML患者。

2023年12月29日

帕纳替尼在白血病患者中展现5年持久治疗效果

帕纳替尼是一种先进的第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其主要应用领域包括：用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）的不同阶段，包括慢性期、加速期和急性期，以及Philadelphia染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人患者。这些患者可能对其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗无效或不适合采用。特别针对携带T315I突变的CML患者，无论其处于慢性期、加速期还是急变期，以及T315I阳性Ph+ ALL的成人患者，Iclusig提供了有效的治疗选择。

2023年12月29日

强生旗下Teclistamab在美国提交上市申请：展现出强大的多发性骨髓瘤治疗效果

强生旗下杨森制药近日宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了teclistamab（JNJ-64007957，JNJ-7957）的生物制品许可申请（BLA），旨在治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）。

2023年12月29日

FDA赋予CLN-081突破性疗法地位，针对局部晚期和转移性EGFR变异非小细胞肺癌的治疗

2022年1月4日，Cullinan Oncology生物制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已为CLN-081授予突破性疗法称号，用于治疗既往接受过铂类为基础的系统化疗的局部晚期或转移性EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

2023年12月29日

Lonsurf治疗转移性结直肠癌在美国获得优先审查资格

近日，Taiho Oncology公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其Lonsurf（trifluridine/tipiracil）单药或联合贝伐珠单抗的补充新药申请，用于治疗经历过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗、抗VEGF生物疗法以及RAS野生型抗EGFR治疗的成人转移性结直肠癌（mCRC）患者。

2023年12月29日

日本批准新药Urece（Dotinurad，商品名：ユリス錠）用于治疗高尿酸血症引发的痛风症状

富士药品株式会社的CEO高柳昌幸和持田制药株式会社的CEO持田直幸近日联合宣布，两家公司共同研发的痛风新药URECE（通用名：Dotinurad，日文商品名：ユリス®）已于2020年1月23日获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）的上市批准，用于治疗由高尿酸血症引起的痛风症状

2023年12月28日

欧盟批准新药Cevenfacta（eptacog beta）用于治疗和管理血友病A和B患者

LFB于2022年7月25日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已在7月15日授予Cevenfacta（septacog beta）上市许可，这是过去20年来首个获批的新型绕过代理。

2023年12月28日

美国FDA加速批准新型药物Leqembi（lecanemab-irmb）用于阿尔茨海默病治疗

LEQEMBI是一种针对聚集的可溶性和不溶性淀粉样蛋白β（aβ）的人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）单克隆抗体。2023年1月6日，Eisai Co., Ltd.和Biogen Inc.宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Leqembi用于治疗阿尔茨海默病（AD）。

2023年12月28日