帕金森病是一种常见的神经系统退行性疾病，主要问题出在中脑黑质的多巴胺能神经元发生变性死亡，导致纹状体多巴胺水平大幅下降，让患者出现手抖、肌肉僵硬、动作变慢和平衡困难等症状。随着病情的发展，患者会慢慢失去独立活动能力，严重的还会影响认知功能。 根据《中国帕金森病报告2025》数据，我国现在有超过500万帕金森病患者，差不多占全球患者总数的43%，发病率比全球平均水平要高。 目前，帕金森病的具体原因还没完全搞清楚，医学界一般认为是遗传、环境和年龄等多种因素共同作用的结果。虽然现在有药物、手术（比如脑深部电刺激术）和康复治疗等方法，能在一定程度上减轻症状、提高生活质量，但都不能从根本上阻止或逆转疾病的进展。所以，找到能修复神经功能、延缓甚至治愈这种病的新方法，一直是医学研究的重点。 图源：摄图网 iPSC疗法：再生医学的新希望 随着医疗诊疗技术的快速发展，iPSC（诱导多能干细胞）疗法的出现，给帕金森病治疗带来了新的可能。这个疗法是日本科学家山中伸弥在2006年首次研发成功的，他也因此获得了2012年诺贝尔生理学或医学奖。iPSC的核心优势是：它可以把人体的皮肤细胞、血细胞等普通细胞“重新编程”，并让它们回到类似胚胎干细胞的多能状态，然后它可再分化成神经细胞、心肌细胞、肝细胞等几乎各种人体细胞。和胚胎干细胞比起来，iPSC避免了伦理方面的争议，还能建立标准化的细胞库，实现大规模生产，让再生医学有可能从“个性化定制”走向“普惠化治疗”。 2026年3月，日本厚生劳动省批准了住友制药研发的iPSC衍生治疗药物Amchepry（raguneprocel），用于缓解帕金森病患者的运动症状。 同年5月13日，日本厚生劳动省又提出把Amchepry纳入公共医保，定价约5530万日元（折合人民币约240万元）。这意味着这款再生医疗产品正式开始用于临床了。 Amchepry的作用原理是从他人的iPSC中培养出多巴胺神经前体细胞，然后移植到患者脑内，补充因疾病丢失的多巴胺神经元，从而改善运动功能。 作为全球首款非自体iPSC来源的帕金森病再生医疗产品，它不用从患者自己身上取细胞，可以提前制备和储存，适合那些对现有药物反应不好的患者。 图源：摄图网 Nature期刊： Amchepry取得突破性进展 此次Amchepry的获批主要是基于京都大学Jun Takahashi团队开展的I/II临床试验。2025年4月，该研究成果在《Nature》期刊上发布。7例患者经过两年随访数据如下： 细胞存活率：研究中发现，患者在移植手术完成两年后，细胞存活率＞90%。 多巴胺恢复：患者脑内多巴胺合成能力平均提升了44.7%，其中高剂量组患者的提升更是达到了63.5%。 运动功能：治疗组患者“关期”运动症状评分改善了9.5分，相当于提高了20.4%，而对照组患者的病情则出现了恶化。 安全性：经过对患者24个月的随访观察，没有发现严重不良反应，也没有出现肿瘤形成，患者在术后15个月就能够停止使用免疫抑制剂。 深耕国际医疗行业12年 扫码 立即预约 日本美国专家会诊 海外专家第二诊疗意见 新药新方案 ▼ 临床获益：在6例可评估的患者中，其中有4例患者病情明显好转，1例长期依靠轮椅的患者恢复了独立站立和行走能力。 该项研究为iPSC治疗帕金森病提供了非常重要的临床证据，未来iPSC疗法有望成为传统疗法的主要替代方案。同时，也让医学领域对iPSC疗法在更多难治性疾病中的应用充满了期待，进一步推动了再生医学领域的发展。 但需要明确的是，Amchepry的获批类型为“附带条件与期限的批准”。这表明该疗法的应用将采取小范围、谨慎推进的方式，从有限病例入手，在临床实践过程中不断验证其长期疗效和安全性。日本厚生劳动省为此设定了大约7年的评估周期，在此期间会持续进行审慎的跟踪与评估工作。 按照住友制药的规划，公司计划在2026年12月底之前完成首例患者的移植手术。在随后的2至3年时间里，将开展针对35名患者的临床试验。而在7年评估期结束并获得正式批准前，预计累计治疗患者数量将达到90至130名。 图源：摄图网 Amchepry的国际影响与 国内研究进展 Amchepry纳入日本医保是全球iPSC疗法商业化与医保支付的首个成功案例，验证了iPSC疗法在神经退行性疾病治疗中的可行性与临床价值，同时也为阿尔茨海默病、脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化等疾病的iPSC治疗研发、审批及支付提供标准化范本。 目前，中国iPSC治疗帕金森病的研究已进入临床Ⅱ期阶段，研发进度与国际前沿接轨。基于现在研发节奏与临床推进速度，预计未来在3-5年内有望实现国产iPSC衍生治疗药物的上市，逐步打破国外技术垄断，实现国内患者的治疗可及。 总而言之，Amchepry纳入日本医保，是iPSC技术从实验室走向临床应用的关键突破，既验证了iPSC治疗在神经退行性疾病领域的核心价值，也为全球高值创新疗法的医保支付提供参考范式。伴随上市后数据补充、国产疗法研发推进，iPSC疗法将成为帕金森病的标准治疗手段，推动神经退行性疾病治疗进入“细胞修复时代”，为更多难治性疾病的治疗开辟新路径。
