氨蝶呤口服溶液Jylamvo已获美国FDA批准上市

美国爱尔兰专业制药公司Shorla Oncology与商业化服务领军企业Eversana于12月19日联合宣布,成功推出美国首个也是唯一获批的成人用甲氨蝶呤口服溶液——Jylamvo。这款药物被批准用于多种适应症,包括:作为成年急性淋巴细胞白血病维持化疗方案的一部分;治疗成人蕈样肉芽肿(皮肤T细胞淋巴瘤);在节拍联合化疗中用于治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤;缓解成人类风湿性关节炎症状;以及治疗重度牛皮癣。

VANFLYTA(奎扎替尼)已在美国和日本获批上市,用于治疗FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者

第一三共制药公司其研发的FLT3抑制剂VANFLYTA(通用名:quizartinib,奎扎替尼)已在美国上市,成为首款且唯一一款针对FLT3-ITD阳性急性髓细胞白血病(AML)患者,在非移植治疗阶段——诱导、巩固和维持三个环节提供治疗方案的药物。2019年,VANFLYTA在日本率先获批,作为单一疗法应用于复发/难治性FLT3-ITD突变AML成人患者的治疗,从而成为日本首个及目前唯一获准用于新诊断AML治疗的FLT3抑制剂。

Vanflyta(quizartinib)获美国FDA批准用于治疗FLT3-ITD阳性急性髓性白血病

第一三共公司于2023年7月20日宣布,其研发的第二代FLT3抑制剂Vanflyta(通用名quizartinib)获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗新诊断且经FDA认可检测方法验证为FLT3-ITD阳性的急性髓性白血病(AML)成年患者。这一获批方案涵盖了与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导化疗联合使用,并在随后的阿糖胞苷巩固化疗后作为维持单药疗法。

帕纳替尼在白血病患者中展现5年持久治疗效果

帕纳替尼是一种先进的第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),其主要应用领域包括:用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)的不同阶段,包括慢性期、加速期和急性期,以及Philadelphia染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人患者。这些患者可能对其他酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗无效或不适合采用。特别针对携带T315I突变的CML患者,无论其处于慢性期、加速期还是急变期,以及T315I阳性Ph+ ALL的成人患者,Iclusig提供了有效的治疗选择。

Hiyasta(西达本胺)在日本获得上市批准,用于治疗复发性或难治性成人T细胞白血病(ATL)

Epidaza(Chidamide,西达本胺)是一种选择性苯酰胺类组蛋白去乙酰化酶(Histone Deacetylase,HDAC)抑制剂,主要针对第I类HDAC中的1、2、3亚型和第IIb类的10亚型。该药物通过调控肿瘤异常的表观遗传功能发挥作用。西达本胺通过抑制特定HDAC亚型提高染色质组蛋白的乙酰化水平,引发染色质重塑,从而改变多条信号传递通路基因的表达(即表观遗传改变)。

Jaypirca(Pirtobrutinib)获美国FDA批准,用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小细胞淋巴瘤(SLL)

12月1日,礼来公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准Jaypirca(pirtobrutinib)100mg和50mg片剂,用于治疗成年患有慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的患者,这些患者之前接受过至少两种治疗,包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。在BRUIN 1/2期试验中,Jaypirca的疗效评估基于108名接受治疗的CLL/SLL患者的数据。

白血病,亦称作血癌,是一种造血干细胞的恶性增生性病变,是一类造血干细胞异常的克隆性恶性疾病。其克隆中的白血病细胞失去进一步分化成熟的能力而停滞在细胞发育的不同阶段。在骨髓和其他造血组织中白血病细胞大量增生积聚并浸润其他器官和组织,同时使正常造血受抑制,临床表现为贫血、出血、感染及各器官浸润症状。白血病是可以治疗的。常用的质量方法有化疗、放疗、激素治疗、骨髓移植。治愈率和年龄有关,孩童比成人更容易治好。

病毒(30%):
      早已证实C型RNA肿瘤病毒或称逆转录病毒是哺乳类动物如小鼠,猫,牛,绵羊和灵长类动物自发性白血病的病因,这种病毒能通过内生的逆转录酶按照RNA顺序合成DNA的复制品,即前病毒,当其插入宿主的染色体DNA中后可诱发恶变。
      肿瘤病毒携带有病毒源瘤基因(v-onc),大多数脊椎动物(包括人的细胞)基因体内有与v-onc同源的基因称源瘤基因,v-onc被整合入宿主细胞的基因体内后可使邻近的基因发生恶变,逆转录病毒的感染也可致源瘤基因激活,成为恶性转变的基因,导致靶细胞恶变,进入体内的病毒基因即使不含有v-onc,如果改变了基因的正常功能,也有可能引起白血病。
      人类白血病的病毒病因研究已有数十年历史,但至今只有成人T细胞白血病肯定是由病毒引起的。
遗传因素(40%):
      遗传因素和某些白血病发病有关,白血病患者中有白血病家族史者占8.1%,而对照组仅0.5%,近亲结婚人群急性淋巴细胞白血病的发病率比期望值30倍,某些染色体有畸变,断裂的遗传性疾患常伴有较高的白血病发病率,如Down综合征,先天性血管扩张红斑症(Bloom综合征)和Fanconi贫血等。
      儿童急性淋巴细胞白血病患者50%有一种特殊掌纹,称为Sydney线,白血病和HLA抗原型别有某种联系,如急性淋巴细胞白血病常伴HLA-A2和A9等,都说明遗传因素和白血病的发病有某种联系,但对大多数白血病而言,白血病毕竟不是遗传性疾病。
放射因素(10%):
      电离辐射有致白血病作用,其作用与放射剂量大小及辐射部位有关,一次较大剂量(1~9Gy)或多次小剂量均有致白血病作用。
      全身和放射野较大的照射,特别是骨髓受到照射,可导致骨髓以致和免疫以致,照射后数月仍可观察到染色体的断裂和重组,放射线能导致双股DNA可逆性断裂,从而使细胞内致瘤病毒复制和排出,放射可诱发急,慢性非淋巴细胞白血病和慢性粒细胞白血病,但未见慢性淋巴细胞白血病,并且发病前常有一段骨髓抑制期,其潜伏期约为2~16年。
化学因素(5%):
      苯的致白血病作用比较肯定,苯致急性白血病以急性粒细胞白血病和红白血病为主,烷化剂和细胞毒药物可致继发性白血病也较肯定,多数继发性白血病是发生在原有淋巴系统恶性肿瘤和易产生免疫缺陷的恶性肿瘤经长期烷化剂治疗后发生,乳腺癌,卵巢癌和肺癌化疗后也易发生继发性白血病。

   白血病的症状,主要跟骨髓内造血功能的破坏有关。由于白血球有穿渗进入组织的作用,部分症状也跟此种特性有关。
1、骨髓造血功能破坏引起的症状
      (1)容易发生青肿,点状出血:
导因于制造血小板的巨核细胞减少,以致血小板缺乏;
      (2)贫血:
制造红血球的母细胞减少,导致红血球的缺乏。容易在走动,或运动时发生气喘和晕眩;
      (3)持续发烧,感染经久不愈:
大部分的白血球都是血癌细胞,无正常功能,导致免疫力下降,容易受到感染。
2、血癌细胞穿渗组织引起的症状
      (1)淋巴结肿大
      (2)骨痛或关节痛
血癌细胞在骨髓内大量增生造成。轻敲急性淋巴细胞性白血病病人的胸骨,常会引起剧烈疼痛;
      (3)牙龈肿胀
      (4)肝脾肿大
      (5)头痛和呕吐
血癌细胞穿渗进入中枢神经系统的表现;
      (6)皮肤出现硬块
因为为看起来呈微绿色,又称绿色瘤;
      (7)心包膜或是肋膜腔积水。
3、各类白血病的特殊表现
      (1)急性前骨髓性白血病
弥漫性出血;
      (2)慢性骨髓性白血病
大部分病人血小板数目上升,脾脏肿大;
      (3)慢性淋巴性白血病
很少发生在中国人身上,好发的年纪主要是在中年以後,尤其是老年人;
      (4)急性淋巴性白血病
若是导致胸中膈淋巴腺肿大,往往压迫气管,导致呼吸急促、咳嗽;
      (5)成人T细胞淋巴性白血病
因为血中钙离子过高,导致脱水,意识不清,昏迷。

白血病的种类                       

实验室测试有助于医生区分患者白血病的类型,不同类型的白血病治疗方案不同。 

急性和慢性白血病 
白血病根据病情发展速度和恶化程度来分类: 
•急性的:急性白血病通常发展迅速。白血病细胞数量增加迅速,这些异常细胞不具有正常白细胞的功能。骨髓检查可能显示白血病细胞增高,正常血细胞减低。急性白血病患者可能易疲劳,容易出现瘀伤,并经常性感染。
•慢性的:慢性白血病通常发展缓慢。白血病细胞和正常白细胞一样,几乎正常工作。慢性白血病患者起初可能不会有不适感,最早的疾病征兆可能是血常规结果不正常。例如,血液测试中显示白血病细胞水平过高。如果不及时治疗,白血病细胞就可能排挤正常血细胞。

骨髓和淋巴白血病                       

白血病也根据受累的白细胞来分类: 
• 髓系白血病:白血病起于髓样细胞,被称为髓系的,髓性的,或原始粒细胞性白血病。 
• 淋巴细胞白血病:白血病起于淋巴样细胞,被称为淋巴样,淋巴性的,或淋巴细胞性白血病。淋巴样白血病细胞可能聚集于淋巴结,出现肿大。

四种最常见的白血病                       

• 急性髓系白血病(AML)影响髓样细胞,生长迅速,白血病母细胞聚集在骨髓和血液。
2013年将会有约15,000名美国被诊断患有AML,其中大多数(约8000名)是65岁及以上,约870名为儿童和青少年。
• 急性淋巴细胞白血病(ALL)影响淋巴样细胞,生长迅速,白血病母细胞通常聚集在骨髓和血液。
2013年将会有6000多名美国人被诊断患有ALL。大多数(超过3600名)为儿童和青少年。
• 慢性髓性白血病(CML)影响髓样细胞,最开始时通常生长缓慢。血液检查结果为白血病细胞数量增加,异常血细胞功能尚正常。骨髓中可能存在少量的白血病母细胞。
2013年将有约6000美国人被诊断患有CML,其中几乎一半(约2900名)为65岁及以上,只有约170名为儿童和青少年。
• 慢性淋巴细胞白血病(CLL)影响淋巴样细胞,通常生长缓慢。血液测试结果为白血细胞数量增加,异常细胞几乎同正常白细胞一样正常工作。
2013年将有约16,000名美国人被诊断患有CLL,大部分(约10,700名)是65岁及以上,该病几乎不影响儿童或青少年。




血红蛋白和血小板数减少。白细胞总数多少不一,一般在20.0~50.0×109/L,少数高于100×109或低于10.0×109/L。半数以上的病人周围血象中见到大量(有时高达90%)异常原始白细胞。

血细胞化学染色方法可确定急性白血病的类型,约45%的病例有染色体异常,其中包括单倍体、超二倍体和各种标记染色体。骨髓增生活跃,明显活跃或极度活跃,以白血病细胞为主。骨髓中原始细胞>6%为可疑,超过30%诊断较肯定,原始细胞 早(幼)细胞≥50%可确诊。

全骨髓中,红系及巨核细胞高度减少。

在血象和骨髓象不足以证实急性白血病时,可应用淋巴结穿刺液涂片和特异性皮损印片检查找到相应的白血病细结合病理印片,有助于诊断。
血液生化检查:①末端脱氧核苷转移酶(TDT):在ALL时活性增高,而在ANLL中无活性。②碱性磷酸酶(AKP):在ALL时明显,AML明显降低。②乳酸脱氢酶(LDH):ALL时明显增高。另外血清尿酸浓度增高,尿内尿酸排泄量增多,在用细胞毒药物治疗时更甚。

白血病西医治疗:                  
化疗法:急性和慢性治疗上还是有一些区别的。首先都要选择化疗,不管你是哪一型的,髓性还是非髓性,是急性也好,慢性也好,首选都是化疗。只是化疗的药物种类不同,急性白血病用的化疗都是静脉的化疗,药物用软化剂等等一系列。慢性髓性白血病治疗在病程的慢性期、加速期、急变期三个阶段采取不同的治疗方法。
1 、静脉注射化疗药物时,操作不慎药液外漏可引起局部组织坏死和栓塞性静脉炎。因此,医护人员必须十分仔细,认真加以预防。
2 、抑制骨髓造血系统,主要是白细胞和血小板下降。在每次化疗前,都应该做血象检查,如果白细胞的数目若低于(2.5~3)× 109/ 升、血小板(50~80)× 109/ 升,应该暂时停止化疗,遵照医生的医嘱使用升高血细胞药。除原有的鲨肝醇、利血生、核苷酸和维生素 B6 以及益气补血的中药治疗外,近年来由基因重组工程生产的一些集落刺激因子,具有明显的促进血细胞增生的功能。只在在化疗后及时用上这些药物,白细胞就不会明显下降。
3 、可不同程度的损害肝脏细胞,出现谷丙转氨酶增高、胆红素上升、肝肿大、肝区疼痛、黄疸等,严重的会引起肝硬化、凝血机制障碍等,所以在用药前和用药过程中,要检查肝功能,及时发现问题,及时解决,必要时停止化疗。
4 、有些化疗药物对心血管系统有毒性作用,严重的可发生心力衰竭。所以用药前及用药中应检查心电图,发现异常立即停药,及时治疗。对有心脏病变的病人,应避免使用对心脏有毒性作用的化疗药物。
5 、对呼吸系统有毒性作用和不良反应的化疗药物可引起急性化学性肺炎和慢性肺纤维化,甚至出现呼吸衰竭。因此用肺毒性药物(即对呼吸系统有毒性的化疗药物),如争光霉素等,应在用药期间定期检查肺部情况,停药后还要注意随访。发现肺部毒性反应,立即停止化疗并用激素治疗。
6 、泌尿系统的毒性作用和不良反应表现有蛋白尿,少尿或无尿,有的发生血尿。为了能够清楚了解肾脏功能,在用药前和用药过程中均要定期检查,发现问题,及时治疗。在治疗在要多饮绿茶水及服利尿通淋的中草药,使每天尿量在2000~3000毫升。经验证明,这样可减少泌尿系统的毒性作用和不良反应。
7 、某些药物可影响生育,导致畸胎。在化疗期间,男性病人应节育,女性病人如有妊娠应中止或避免化疗一般停药后生育功能可恢复。
8 、脱发和皮肤反应并不是所有的病人都会出现,即使出现也不必过分担忧,因为一般病人停药后,脱掉的头发会重新长出,皮肤的红斑、皮疹和色素沉着也会好转或消失。
9 、在化疗的全身反应中,要数消化系统的毒性作用和不良反应最令患者烦恼,如恶心、呕吐、食欲不振、腹痛、腹泻,以及口腔黏膜溃疡、咽喉炎等。
免疫治疗:
1、活化吞噬细胞、自然杀手细胞、伤害性T细胞等免疫细胞,诱导白细胞素,干扰素-γ,肿瘤坏死因子-α等细胞因子的分泌。如抗癌特殊免疫物质“几丁聚糖”。
2、诱导癌细胞凋亡。
3、与传统的化学治疗药物(丝裂霉素、卡莫斯汀注射液等)合用,既增加药效,又减轻化疗过程中的毒副作用。
4、与免疫治疗药物(干扰素-α2b)有协同作用。
5、减缓晚期癌症患者的疼痛,增加食欲,改善患者的生活质量。
(以上提供资料及其内容仅供参考,详细需要咨询医生。)

日本顺天堂大学附属顺天堂医院

专家简介:医院概况成立于1838年的顺天堂医院一直以先进的医疗技术引领日本医疗,是日本综合排名前列的医院。顺天堂医院在日本拥有高水平的医疗技能和医疗团队,是日本皇室和政界领导人信任的医院之一。2012年2月18日,78岁高龄的日本天皇明仁接受了顺天堂医院心脏外科专家天野笃教授主刀的心脏冠状动脉搭桥手术。明仁天皇手术预后非常好,并对天野教授的医术和顺天堂医院作出了很高的肯定和评价,为该院带来无上荣誉。▲顺天堂

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日本癌研有明医院

专家简介:医院概况癌研有明医院是日本第一家癌症专科医院,早在1990年就已经完成了完成10,000例胃癌治疗,2019年被厚生劳动大臣指定为癌症癌症基因组治疗指定核心医院。在癌症的诊断与治疗方面,该院拥有先进的诊疗设备为癌症患者提供帮助。如,高画质3TMRI、兼具血管造影剂CT功能的最新IVR-CT、SPECT、PET/CT、达芬奇手术机器人等。另外,还有针对数个转移病灶的复杂肝切除,通过术前3D切除模拟,

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美国丹娜法伯癌症研究所

专家简介:医院简介丹娜-法伯癌症研究所自成立以来一直为癌症患者提供通过前沿权威研究提高对癌症及相关疾病的认识、诊断、治疗及预防等。作为美国哈佛大学医学院附属医院及美国联邦政府指定的综合性癌症中心,丹娜法伯癌症研究所还对新一代的医生及专家进行培训,提高高危地区及医疗水平低下地区的公共医疗水平,并在全美及世界范围内宣传先进的治疗方法及科学新发现。 丹娜法伯癌症研究所拥有四千名工作人员,拥有临床经验及研究成果。&

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MD安德森癌症中心

专家简介:医院简介MD安德森癌症中心(The University of Texas MD Anderson Cancer Center)成立于1941年,是世界权威的癌症专科医院,专门致力于癌症患者的治疗/护理、研究、教育和预防。MD安德森癌症肿瘤是1971年美国“国家癌症行动”计划指定的较早的3个综合癌症治疗中心之一,也是目前50个肿瘤医学会指定的综合性癌症治疗中心之一。《美国新闻与世界报道》的“最佳医

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专家简介:医院简介纪念斯隆-凯特琳癌症中心是世界上历史较悠久、规模较大的私立癌症中心。百年来,它一直致力于病人护理、研究创新,以及更好的理解、诊断和治疗癌症。作为美国权威的癌症中心之一,纪念斯隆-凯特琳癌症中心是美国41个被美国国家癌症研究院指定的综合癌症中心之一。如今,纪念斯隆-凯特琳癌症中心有12000多位雇员,包括834名主治医师和143名斯隆-凯特琳研究所成员。2011年,医院接纳患者24486人,

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专家简介:医院介绍宾夕法尼亚大学附属医院以其卓越的临床实践和科学研究闻名于全世界,一直致力于研发各类疾病更新、更好的诊断方法和治疗手段。该医院始建于1765年,附属于宾夕法尼亚大学,拥有200余年的悠久历史和一流的病人护理服务。自创立之初,宾夕法尼亚一直致力于为医师提供培训并将新的医学发现应用到临床实践。目前有782张床位,每年实施14631例住院手术和10183例门诊手术。急诊量是60968人次。该医院的

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专家简介:东京女子医科大学医院血液内科讲师萩原将太郎是血液肿瘤治疗领域的权威专家,他在商业杂志和学术期刊上发表了百余篇专业研究论文,包括第一作者和合著者身份,赢得了业界的广泛认可。此外,他还出版了多部医学专业书籍。

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后藤明彦

专家简介:东京医科大学医院血液内科主任教授后藤明彦,是世界顶级的血液内科专家,出版多部医学著作,在医学期刊上发表多篇血液领域研究论文,在造血器官肿瘤的发病机制与分子生物学、分子靶向疗法的开发、造血环境和肿瘤细胞的串扰等领域获得显著研究成果。后藤明彦医生凭借领先世界的分子靶向疗法,为众多血液疾病患者提供治疗。后藤明彦医生所在的东京医科大学医院血液内科,引入了分子靶向药物和抗体疗法,专攻血液疾病、血液癌症等领域。致力于肿瘤性疾病的病理阐明,分子靶向疗法的开发,阐明造血干细胞移植术中的免疫病理。

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Carsten Muller Tidow教授

专家简介:Carsten Muller Tidow教授是一位在血液学、肿瘤学和风湿病学领域具有丰富经验的医学专家。他目前担任海德堡国家肿瘤疾病中心(NCT)的扩大董事会成员,并在AG Epigenomics、Epitranscriptomics以及AML中的新疗法工作组中担任组长。

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Ann S. LaCasce 教授

专家简介:任职· 哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院/联盟医疗血液肿瘤专科医师培训项目主任· 哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院成人淋巴瘤项目主治医生

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Alison Friedmann 教授

专家简介:Dr. Friedmann是一位经验丰富的儿科医生,拥有伯克利分校的理学学士学位和达特茅斯医学院的医学博士学位。他接受了达特茅斯希区柯克医学中心的儿科住院医生培训,并在约翰霍普金斯医院完成了儿童血液肿瘤学的专科医师培训。

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