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眼科AAV基因治疗新药LUXTURNA在日本纳入医保

长期以来,遗传性视网膜疾病(IRDs)一直被视为基因治疗的理想领域,因为大多数导致这些疾病的基因突变已经得到确认,并且眼睛在一定程度上被认为是一个免疫特权区域。此外,临床试验表明,在眼部应用腺相关病毒(AAV)或慢病毒(LV)作为载体来传递基因疗法不会引发全身性副作用,并且不会引起明显的免疫反应。